Génie génétique et médecine

Les méthodes du génie génétique classique ne sont pas assez sûres pour modifier le génome humain. L’édition génomique, et en particulier CRISPR/Cas9, ouvre de nouvelles possibilités de modifier le génome de cellules humaines chez un adulte mais également de modifier des cellules germinales (spermatozoïdes et ovules) ou des embryons. Ces techniques permettent potentiellement de corriger les gènes pathogènes dans un adulte atteint d’une maladie génétique rare mais aussi de modifier le génome de ces futurs enfants. Elle permettrait donc de modifier un être humain avant sa naissance. En Chine et aux Etats-Unis, les premières thérapies géniques à base de CRISPR/Cas9 pour le traitement des patients gravement malades ont été testées en 2016.

Selon les chercheurs, le CRISPR/Cas9 permettra également à l'avenir d'utiliser en médecine humaine les organes des êtres mixtes animaux-humains (chimères). Dans la recherche médicale, l'édition du génome est principalement utilisée pour produire des animaux comme modèles de maladies. On peut supposer que cela entraînera une augmentation massive du nombre d'animaux de laboratoire génétiquement modifiés.